動物癥狀觀察：

表現(xiàn)為體重減輕、弓背豎毛，在回輸后的一個月后死亡。

實驗中涉及動物的操作程序已經(jīng)得到中國醫(yī)學科學院醫(yī)學實驗動物研究所實驗動物使用與管理委員會的批準(ILAS-GC-2012-001)。

Vwf基因編碼一種與止血有關的糖蛋白。Vwf基因的突變導致血管性血友病(VWD)，一種遺傳性出血性疾病。VWF作為循環(huán)凝血因子VIII（FVIII）的載體蛋白也有重要作用，減少了血漿中FVIII的清除。

采用Cas9進行基因定點敲入。

Vwf基因編碼一種與止血有關的糖蛋白。編碼的前原蛋白在組裝成大的多聚體復合物后進行蛋白水解。這些復合物在血小板粘附到血管損傷部位和運輸各種蛋白質在血液中發(fā)揮作用。Vwf基因的突變導致血管性血友病(VWD)，一種遺傳性出血性疾病。VWF作為循環(huán)凝血因子VIII（FVIII）的載體蛋白也有重要作用，減少了血漿中FVIII的清除；VWF復合物通過與OPG13、OPG14和RANKL的相互作用從而抑制破骨細胞形成；FVIII.VWF復合物被認為可作為一種抗吸收因子存在于正常生理過程及血腫過程中。eGFP是GFP的突變系，該蛋白對野生型GFP（wtGFP）發(fā)生了雙氨基酸取代，Leu(亮氨酸)取代Phe64(苯丙氨酸)，Thr(蘇氨酸)取代Ser65(絲氨酸)；基于等量溶解蛋白的光譜分析，由于Em(消光系數(shù))的增加和色基構型的率，EGFP在488nm處激發(fā)后燈熒光強度為wtGFP的35倍、發(fā)光效率更高。